سابقه و هدف: ژن درمانی یکی از مهم­ترین شیوه های تحقیقات بالینی است که ارایه دهنده­ی روش های جدیدی برای درمان نقص های ژنتیکی می باشد. نقص ژنتیکی آنزیم گلوکوسربروزیداز ( gba ) عامل بیماری گوشه بیش از بقیه ی بیماری ها در ژن درمانی مورد توجه قرار گرفته است. هدف از انجام این پروژه کلونینگ و انتقال ژن آنزیم گلوکوسربروزیداز توسط لنتی ویرال وکتور ارتقایافته به رده ی سلول های hek می باشد. مواد و روش ها:...

مقدمه: نقایص مرتبط با عملکرد ناقل های ژنی اعم از ناقل های ویروسی و غیر ویروسی باعث شده است محققان برای دستیابی به ناقل یا ناقل های ژنی ایده آل به تحقیقات خود ادامه دهند. فاژها به خاطر داشتن یکسری مزیت ها همچون حفاظت از ژن خارجی، عدم ایمنی زایی و پایداری در شرایط مختلف، به عنوان گزینه ای مطلوب برای انتقال ژن مطرح شده اند. هدف از این پژوهش، دستیابی به یک سازه فاژی و ارزیابی پتانسیل آن جهت انتقال ...

فاکتور رشد عصبی به عنوان عضوی از خانواده نوروتروفینها نقش مهمی در حفظ و ترمیم انواع نورونها ایفا می کند. جهت غلبه بر موانع استفاده موضعی از این فاکتور بعنوان دارو، پیوند سلولهای حامل ژن این فاکتور به محل آسیب دیده می تواند روش مناسبی باشد. سلولهای بنیادی تنه ای نامحدود یا ussc بعنوان زیر گروهی از سلولهای بنیادی موجود در خون بند ناف ویژگیهای مناسبی جهت استفاده در ژن درمانی دارا می باشند و نتایج ...

ویروس همراه آدنو (aav) ویروس کوچکی است که ژنوم آن یک dna کوچک تک رشته ای است و یک کپسید بیست وجهی دارد. به علت ویژگی مناسب، از این ویروس، به عنوان حامل (وکتور) در مهندسی ژنتیک و ژن درمانی استفاده می شود. وکتور aav بیماری زا نیست و سروتیپ های زیادی دارد که می تواند در جایگاه ویژه ای از ژنوم انسان (19q13.4) وارد شود. این خصوصیات باعث می شود aav کاربرد گسترده ای در ژن درمانی داشته باشد. تاکنون از ...

سابقه و هدف: یکی از روش های درمانی موثر برای بیماری بتاتالاسمی، ژن درمانی توسط ویرال وکتورها می باشد. هدف از این مطالعه ساخت لنتی ویروس های نوترکیب حاوی ژن بتاگلوبین و mini lcr جهت انتقال سازه ژنی مورد نظر به سلول های هدف به منظور ژن درمانی بتاتالاسمی ماژور می باشد. روش بررسی: در این مطالعه بنیادی - کاربردی، هر یک از قطعات ژن بتاگلوبین و mini lcr در یک لنتی وکتور به نام plenti-destکلون شدند. طی...

هدف: بیماری بتا-تالاسمی در اثر غیاب یا کاهش سنتز زنجیره بتاگلوبین به وجود می آید. یکی از روش های درمانی مؤثر برای این بیماری ژن درمانی توسط ناقل های ویروسی است. ظرفیت ناقل های لنتی ویروسی حدود 8 کیلوباز است. با توجه به ظرفیت محدود ناقل های لنتی ویروسی از minilcr طراحی شده به طول 6 کیلوباز به جای ناحیه تنظیمی lcr در کنار ژن بتاگلوبین استفاده شد. هدف از این مطالعه ساخت لنتی ویروس های نوترکیب حاوی...

فناوری ساخت ژن و زنوم از جمله فناوری هایی است که در عرصه کنونی علم و فناوری مورد توجه بسیار بوده و افق های روشنی نیز در آینده دارد. ساخت ژن تولید توالی های نوکلئوتیدی با روش های شیمی آلی و اتصال نوکلئوتید ها با روش های زیست شناسی مولکولی نظیر pcr است. ساخت dna در آزمایشگاه بیش از ربع قرن عمر دارد و پیشرفت های حاصل شده در زیست فناوری امکان ساخت ژنوم کامل را نیز در آزمایشگاه فراهم کرده است .این ف...